博雅旗下Cesca公司干细胞临床试验迎来新里程碑

近日，博雅控股旗下Cesca Therapeutics Inc (NASDAQ:KOOL)公司的干细胞治疗慢性下肢缺血（CLI）临床项目有了新的进展。该项目正在申请试验用医疗器械的豁免（IDE），并即将开启SurgWerks系统的关键性实验。受此消息影响，日前Cesca公司股票单日涨幅超两成。

干细胞是目前健康产业最令人振奋的领域，众多潜在的干细胞治疗领域已经推进到临床试验阶段。一些公司期望用已经具有相当疗效的治疗方法提高其当前市场的SOC，并占领市场。另一些细胞疗法目标是填补目前市场的空白，致力于满足未来的市场需求。

慢性下肢缺血（CLI）是干细胞疗法最新的关注点之一。当下肢缺乏充足的血流，严重到一定程度将发展为坏疽性溃疡。溃疡接下来就会变成不可愈合的伤口。除了使用抗生素阻止更严重的伤口感染外，没有真正有效的治疗方法，最后通常会导致病人截肢。在美国，每年有超过7万人因慢性下肢缺血导致严重截肢（例如膝盖上下的位置截肢），有超过13万人因CLI导致非严重截肢（例如截去脚趾）。

干细胞疗法有望让这类病人避免截肢。国外某财经评论认为这一领域的先锋当属Pluristem Therapeutics Inc. (NASDAQ:PSTI)和 Cesca Therapeutics Inc (KOOL)。

Pluristem公司应用的干细胞类型叫做胎盘祖细胞（PLX）。如同名字表示的一样，细胞来源于胎盘。其针对CLI的疗法叫做PLX-PAD，将胎盘祖细胞注射到下肢，这些细胞可以分泌出蛋白刺激新血管的再生。这些血管可以绕过被脂肪阻塞引起下肢缺血的血管到达四肢末端。目前为止有两个I期实验——一个在欧洲（德国），另一个在美国。该公司已经做好准备进行跨区域多中心的临床实验，然后利用该项临床数据作为申请美国食品和药物管理局 (FDA,Food And Drug Administration)和欧洲药品管理局 (EMA,European Medicines Agency)上市许可的基础。FDA已经许可开展此项临床实验，公司期待在第四季度通过EMA的批准。评论称这项实验将成为Plruistem公司未来12个月估值上涨的主要驱动力。

不同于Pluristem的直接疗法，Cesca公司则是创造了一个系统。这一称之为SurgWerks的系统，涵盖整个干细胞疗法的所有步骤，包括细胞采集和抗凝系统、细胞处理系统、细胞输送球囊导管、分析试剂（可进行快速细胞检测）。SurgWerks系统可应用于医院，医生利用这一系统可以在手术室对病人直接进行骨髓移植手术。

这一系统并不是一种药物，因此不必进行新药申请。相反，该公司需要申请所谓的试验用医疗器械豁免，并且仍需要多轮临床试验作为应用的基础，为此，Cesca公司即将进行这一系统的关键性试验，这也是Cesca公司CLI Ⅲ期临床的重要环节。这一试验的最终结果并不是直接测量病人是否免于截肢，而是测量经皮氧分压的变化，从市场角度看这样更容易证明。然而，这仍然存在一些障碍，最显著的，是需要证明经皮氧分压的变化可以代替表明病人能免于截肢。最终证明结果需要几个月甚至更长的时间，Cesca公司正在和美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)讨论找出这一证明的最佳方式，随后将进行关键性试验。

这一进展是里程碑式的，将为CLI患者带来福音。我们期待积极的数据可以支持Cesca公司获得试验用医疗器械的豁免（IDE），并最终获得市场支持。这也标志着作为Cesca控股母公司的博雅控股集团在国内干细胞临床领域的实力进一步增强。